Neue Therapien können in der fortgeschrittenen Entwicklungsphase oft nur im Rahmen von Studien durchgeführt werden. Aktuell werden im Amyloidosezentrum folgende klinische Behandlungsstudien für Patienten angeboten:

HELIOS-B (Alnylam): Es wird die Substanz Vutrisiran bei Patienten mit kardialer ATTR-Amyloidose im Vergleich zu einer Plazebobehandlung untersucht. Die Substanz wirkt über eine Hemmung der Proteinsynthese des Transthyretins über eine RNA-Interferenz. Die Hoffnung besteht, dass über eine Hemmung der Proteinsynthese noch effektiver die Bildung von Amyloidfibrillen unterdrückt werden kann.

CARDIO-TTRansform (Ionis): Es wird die Substanz ION-682884 bei Patienten mit kardialer ATTR-Amyloidose im Vergleich zu einer Plazebobehandlung untersucht. Die Substanz wirkt über eine Hemmung der Proteinsynthese des Transthyretins über einen sogenannten Ligand-conjugierten Antisense (LICA). Die Hoffnung besteht, dass über eine Hemmung der Proteinsynthese noch effektiver die Bildung von Amyloidfibrillen unterdrückt werden kann.